Serão analisados impacto e segurança de fármaco específico em pacientes pediátricos.
Em 2023, foi iniciada uma pesquisa nacional realizada pela Empresa Brasileira de Serviços Hospitalares (Ebserh) para acompanhamento de crianças com atrofia muscular espinhal que foram submetidas a tratamento com o medicamento Zolgensma.
O projeto, feito em parceria com o Ministério da Saúde (MS) com 18 centros de pesquisa de todo país, busca examinar o impacto e a segurança do fármaco, além de realizar um diagnóstico econômico do uso do remédio, a partir de dados do mundo real. Um dos centros selecionados foi o Hospital Universitário Gaffrée e Guinle (HUGG).
Conforme Daniel Aragão Machado, gerente de Ensino e Pesquisa do HUGG, a pesquisa possibilitará uma comparação entre os resultados desse medicamento com os demais que já são incorporados pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O Zolgensma possui um alto custo e é utilizado em dose única para correção do defeito genético ocasionado pela enfermidade e para a diminuição da probabilidade de morte e de intercorrências mais gravosas.
“O MS determina quem são os pacientes que fazem uso desse medicamento, já localiza pela área aqueles próximos ao nosso centro de pesquisa e nós fazemos o contato com o paciente”, explicou Daniel, acrescentando que os próprios profissionais vão até as residências dos pacientes para fazer o trabalho e a investigação científica.
A partir desse momento, então, é explicado o protocolo usado, assim como a necessidade de utilização de um termo de consentimento livre e esclarecido (TCLE). “A nossa equipe de pesquisa já foi treinada, faz parte de pequenos subgrupos que fazem treinamentos frequentes para que possam aplicar o protocolo de investigação da mesma maneira em todos os locais do Brasil”, continuou.
O grande ponto de participação dessa pesquisa, que envolve diversas especialidades como Enfermagem, Medicina, Nutrição, Fonoaudiologia e Fisioterapia, de acordo com o gestor, é a oportunidade de integração a uma rede de pesquisa nacional, chancelando o HUGG como um centro de referência “potente e com possibilidade de desenvolvimento de estudos de alto impacto, fazendo análise com base naquilo que os protocolos determinam”, falou.
Aragão adicionou que, até o momento, o HUGG está na fase de análise para, posteriormente, seguir para a etapa de avaliação, cabendo ao Hospital Universitário de Brasília (HUB), também da Rede Ebserh, ser o centro coordenador das divulgações dos resultados.